罕见病前沿通过干细胞治疗罕见心肌病

▎药明康德/编辑

总部位于加州比弗利山的生物技术公司CapricorTherapeutics近期宣布，FDA已授予其细胞疗法CAP-罕见病药物资格（OrphanDrugDesignation，又称作孤儿药资格），用于治疗与杜氏肌营养不良(DMD)有关的心肌病。

CAP-是一种干细胞疗法，其细胞来源于心球样细胞团。临床前研究显示，CAP-能够促进心脏发育和血管生成，同时抑制氧化应激，炎症和纤维变性。公司计划在不久的将来向FDA提交试验用新药申请。

世界首次利用干细胞治疗再生出健康心肌可以追溯到年，那项研究发表在世界顶级杂志《柳叶刀》上。而在年，作为此项研究的最初部分，Marbán和他的研究团队在世界上第一次实现用病人自己的心脏组织来培养特殊的心脏干细胞。然后，这种干细胞被注射回病人心脏中来努力修补心脏病发作导致的心脏受损和再生出健康心肌。

关于杜氏肌营养不良

杜氏肌营养不良是一种罕见的基因疾病，由肌萎缩蛋白基因突变引发。其症状为渐进式的肌肉退化和虚弱。患者通常都会患有心肌病，而后者是此类患者的主要死因。目前，杜氏肌营养不良无法治愈，而且其并发症心肌病也没有任何治疗方法。

参考文献：