年FDA批准小分子化药及全合成路

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年，FDA药品审评与研究中心（CDER）批准了48个新药，这些新药包括37个新分子实体（NME）和11个生物制品许可申请（BLA），总数相比于年的59个减少了11个，同比下降18.64%，其中新分子实体小分子药物33个。

1.Egaten

通用名:Triclabendazole（三氯苯哒唑）

CAS号:-66-3

适应症:用于治疗6岁以上的片形吸虫病（fascioliasis）患者。

研发企业:NOVARTISPHARMSCORP

上市时间:.2.13

这是目前治疗这一疾病的唯一一款FDA获批疗法。其合成介绍可参考：治疗片形吸虫病药物三氯苯哒唑的合成（点击阅读）

2.Zulresso

通用名:Brexanolone（别孕烯醇酮）

CAS号:-55-2

适应症:产后抑郁(PPD)

研发企业:SAGETHERAP

上市时间:.3.19

产后抑郁症（PPD)，是一种最常见的分娩并发症。Zulresso是全球首个也是唯一一个专门被批准治疗PPD的药物。

3.Sunosi

通用名:Solriamfetol（索利氨酯）

CAS号:-62-4

适应症:用于改善患有嗜睡症或阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的成年患者的清醒状态。

研发企业:JAZZ

上市时间:.3.20

4.Mayzent

通用名:SiponimodFumaricacid（富马酸西尼莫德）

CAS号:-00-9

适应症:适用于治疗复发型多发性硬化症（MS），包括成人临床孤立综合征、复发-缓解疾病和活跃的继发性进行性疾病。

研发企业:NOVARTISPHARMSCORP

上市时间:.3.26

5.Balversa

通用名:Erdafitinib(厄达替尼)

CAS号:-81-6

适应症:用于治疗患有局部晚期或转移性尿路上皮癌（MUC）的成年患者。

研发企业:JANSSENBIOTECH

上市时间:.4.12

Balversa是一种口服泛成纤维细胞生长因子受体，是FDA批准的首款针对转移性膀胱癌的靶向疗法。

6.Vyndaqel

通用名:TafamidisMeglumine（他发米帝司甲葡胺）

CAS号:-08-7

适应症:用于治疗成人的野生型或遗传性经甲状腺激素介导的淀粉样变心肌病，以降低心血管死亡率和心血管相关的住院治疗。

研发企业:FOLDRXPHARMS

上市时间:.5.3

7.Piqray

通用名:Alpelisib

CAS号:-61-7

适应症:与内分泌治疗药物氟维司群(Fulvestrant)联合，用于治疗绝经后女性及男性特定晚期或转移性乳腺癌患者。

研发企业:NOVARTISPHARMSCORP

上市时间:.5.24

同时，FDA还批准了配套诊断测试therascreenPIK3CARGQPCR试剂盒，用于组织或液体活检中的PIK3CA突变。使用液体活检的therascreen测试阴性患者应接受肿瘤活检，以明确PIK3CA突变情况。

8.Xpovio

通用名:Selinexor

CAS号:-72-9

适应症:与地塞米松联合治疗成人复发或难治性多发性骨髓瘤（rrmm）。

研发企业:KARYOPHARMTHERAPEUTICSINC

上市时间:.7.3

9.Recarbrio

通用名:Imipenem(亚胺培南),Cilastatinsodium(西司他汀钠),Relebactam(瑞来巴坦)

适应症:适用于18岁及以上的患者，其治疗方案有限或无其他选择，用于治疗由以下易感革兰氏阴性微生物引起的复杂尿路感染(表皮)，包括肾盂肾炎：阴沟肠杆菌、大肠杆菌。气相克雷伯氏菌、肺炎克雷伯氏菌和铜绿假单胞菌。

研发企业:MERCKSHARPDOHME

上市时间:.7.16

Recarbrio是Imipenem(亚胺培南)和cilastatin(西司他丁)和relebactam(瑞来巴坦)的组合，一种新型的抗生素。

10.Nubeqa

通用名:Darolutamide(多拉米胺)

CAS号:-32-9

适应症:用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）患者。

研发企业:BAYERHEALTHCARE

上市时间:.7.30

Darolutamide是一种非甾体雄激素受体拮抗剂。它具有独特的化学结构，能够与抑制雄激素受体(AR)以高亲和力结合，并且表现出强力的拮抗活性。因此，它可以抑制雄激素受体功能和前列腺癌细胞的增殖。

11.Turalio

通用名:Pexidartinibhydrochloride

CAS号:-06-9

适应症:用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。

研发企业:DAIICHISANKYOINC

上市时间:.8.2

12.Wakix

通用名:Pitolisanthydrochloride(盐酸替洛利生)

CAS号:-44-3

适应症:用于治疗嗜睡症。

研发企业:HARMONY

上市时间:.8.14

Wakix在年获得FDA授予治疗发作性睡病的孤儿药资格，年在欧洲获批上市。

13.Pretomanid

通用名:Pretomanid

CAS号:-37-6

适应症:用于治疗一些耐药性最强的结核病(广泛耐药结核病XDR-TB、耐多药结核病MDR-TB或治疗无响应结核病)。

研发企业:MYLANIRELANDLTD

上市时间:.8.14

Pretomanid是近40年来FDA批准的第三款抗肺结核新药，也是第一款由非盈利组织(全球结核病药物开发联盟)开发并且上市的肺结核新药，与贝达喹啉(bedaquiline)和利奈唑胺(linezolid)联用，治疗特定高度耐药肺结核(TB)患者。

14.Rozlytrek

通用名:Entrectinib(恩曲替尼)

CAS号:-60-7

适应症:用于治疗NTRK融合型实体瘤患者，既往治疗后进展的局部晚期或转移性实体瘤患者，无标准治疗方案实体瘤患者的初始治疗，以及ROS1阳性转移性非小细胞肺癌(NSCLC)。

研发企业:GENENTECHINC

上市时间:.8.15

15.Rinvoq

通用名:Upadacitinib

CAS号:-60-3

适应症:用于治疗中度至重度类风湿性关节炎的成年患者。

研发企业:ABBVIEINC

上市时间:.8.16

16.Inrebic

通用名:FedratinibHydrochloride

CAS号:-26-8

适应症:用于治疗原发、继发性骨髓纤维化。

研发企业:IMPACT

上市时间:.8.16

Inrebic通过FDA的优先审查程序获得批准，之前还被授予了孤儿药资格。骨髓纤维化是一种严重的骨髓疾病，会破坏人体正常的血细胞生成。此次批准，使Inrebic成为近十年来美国FDA批准的首个骨髓纤维化新药，将为患者提供一种新的每日一次的口服治疗选择。

17.Xenleta

通用名:LefamulinAcetate

CAS号:-82-6

适应症:用于治疗成人由易感微生物引起的社区获得性细菌性肺炎（CABP）

研发企业:NABRIVA

上市时间:.8.19

Xenleta通过FDA的优先审查程序获得批准，之前被授予了合格传染病产品(QIDP)资格和快速通道资格。值得一提的是，Xenleta是近二十年来FDA批准的第一款具有新作用机制的静脉注射和口服抗生素，对CABP成人患者而言，代表了一种重要的、新的、短期的、经验性的单药治疗方案。

18.Nourianz

通用名:Istradefylline

CAS号:-99-8

适应症:作为左旋多巴/卡比多巴的辅助疗法，治疗经历“关闭”期的帕金森病（PD）成人患者。

研发企业:KYOWAKIRIN

上市时间:.8.27

19.Ibsrela

通用名:Tenapanorhydrochloride

CAS号:-97-9

适应症:用于治疗便秘型肠易激综合征

研发企业:ARDELYXINC

上市时间:.9.12

20.Aklief

通用名:Trifarotene

CAS号:-09-3

适应症:用于痤疮局部治疗。

研发企业:GALDERMARANDD

上市时间:.10.4

21.Fluorodopa

通用名:Fluorodopa-F-18

CAS号:-82-3

适应症:用于成人帕金森综合征患者某些神经细胞的视觉检测。

研发企业:FEINSTEIN

上市时间:.10.10

22.Reyvow

通用名:Lasmiditan(拉司米地坦)

CAS号:-92-6

适应症:用于成人偏头痛急性治疗的药物。

研发企业:ELILILLYANDCO

上市时间:.10.11

这是20年来FDA批准的首款急性偏头痛治疗药物。

23.Trikafta

通用名:Ivacaftor，Tezacaftor，Elexacaftor

适应症:用于治疗12岁以上的特定类型囊性纤维化(CF)。

研发企业:VERTEXPHARMSINC

上市时间:.10.21

Trikafta由三种有效成分构成，其中elexacaftor是新一代CFTR蛋白矫正剂，它用于恢复携带Fdel突变的CFTR蛋白的功能，从而改善CF患者的呼吸功能。

24.Fetroja

通用名:CefiderocolSulfateTosylate(硫酸头孢地洛酯)

CAS号:-94-9

适应症:用于治疗复杂尿路感染（cUTI）

研发企业:SHIONOGIINC

上市时间:.11.14

25.Brukinsa

通用名:Zanubrutinib(泽布替尼)

CAS号:-45-2

适应症:用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。

研发企业:BEIGENE

上市时间:.11.14

泽布替尼由百济神州自主研发，成为迄今为止第一款完全由中国企业自主研发、在FDA获准上市的抗癌新药，实现中国原研新药出海“零的突破”。

26.Xcopri

通用名:Cenobamate

CAS号:-80-9

适应症:用于成人治疗部分发作性癫痫。

研发企业:SKLIFESCIENCEINC

上市时间:.11.21

27.Oxbryta

通用名:Voxelotor

CAS号:-46-5

适应症:用于12岁及以上镰状细胞病（SCD）的治疗。

研发企业:GLOBALBLOODTHERAPS

上市时间:.11.25

Oxbryta通过FDA的优先审查通道获得批准，从新药申请、被受理到最终批准仅仅用了2个多月时间。此前，FDA已授予Oxbryta治疗SCD的突破性药物资格、快速通道地位、孤儿药资格和罕见儿科疾病资格。

28.Caplyta

通用名:Lumateperone

CAS号:-91-1

适应症:用于治疗精神分裂症。

研发企业:INTRA-CELLULARTHERAPIESINC

上市时间:.12.20

与现有的精神分裂症药物不同，lumateperone是一种多巴胺受体磷酸蛋白调节剂（DPPM），在D2受体上充当突触前部分激动剂和突触后拮抗剂。

29.TissueBlue

通用名:BrilliantBlueG(考马斯亮蓝)

CAS号:-58-1

适应症:用于选择性染色视网膜

研发企业:DUTCHOPHTHALMICRESEARCH

上市时间:.12.20

30.Dayvigo

通用名:Lemborexant

CAS号:-02-2

适应症:用于治疗以睡眠发作和/或睡眠维持困难为特征的成人失眠症。

研发企业:EISAIINC

上市时间:.12.20

31.Ubrelvy

通用名:Ubrogepant

CAS号:-77-7

适应症:用于成人偏头痛（有或无先兆）急性治疗。

研发企业:ALLERGAN

上市时间:.12.23

参考文献：中国医药工业杂志，,51(1)，1.

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